安进的干燥病药物优势体现在哪里？

  • 在648名中重度全身疾病活动患者参与的三期试验中，dazodalibep每月和每季度给药均达到主要终点：第48周的疾病活动评分分别较安慰剂多下降1.8和1.4分。每月给药还显著改善患者报告的口干等干燥症状。
  • 高盛认为，该药相对诺华ianalumab略有差异化：前者的全身疾病活动评分降幅在数值上更大，干燥症状改善也达到统计显著。不过，两药相对安慰剂的改善均未达到广泛引用的3分最低临床重要改善门槛。
  • 给药便利性和适应证范围同样影响竞争。ianalumab可在家皮下注射；dazodalibep需要到诊所静脉输注，但可采用季度给药。试验中，两种dazodalibep方案的不良事件、严重不良事件和因不良事件停药的发生率与安慰剂相近。

下一项三期数据为何影响商业空间？

  • 已公布的OASIZ-301针对全身疾病活动较重的干燥病患者；另一项三期试验OASIZ-303则针对干燥、疼痛和疲劳等症状较重、全身器官活动较低的患者，数据预计于2026年第四季度公布。
  • 如果两项试验均取得积极结果，有望支持覆盖不同患者类型的更广适应证。高盛预测dazodalibep峰值销售额约18亿美元，与FactSet市场共识一致；该行给予安进买入评级，12个月目标价为481美元。

CRISPR Therapeutics的异体CAR-T表现如何？

  • 在难治性系统性硬化症一期试验中，截至2026年4月27日已有6人接受zugo-cel治疗，中位随访2个月。末次随访时，皮肤硬化评分中位数从36降至25.5；4名随访满28天的患者中，有4人达到rCRISS-25综合应答标准。
  • 两名随访满3个月的患者均达到更严格的rCRISS-50标准。高盛认为结果与竞争对手使用患者自身细胞的CAR-T疗法大致相当，但比较所涉样本量和随访时长不同，治疗效果持续多久仍要看更长期数据。
  • 安全性方面，试验未出现免疫效应细胞相关神经毒性综合征或三级及以上细胞因子释放综合征；但有一名患者发生严重肺栓塞，被认为可能与治疗有关。高盛给予CRISPR Therapeutics中性评级，12个月目标价为55美元。

Allogene的双靶点方案有何不同？

  • Allogene的ALLO-329同时靶向CD19和CD70，旨在清除B细胞及部分T细胞。高盛认为，这种设计可能减少或免除输注前的化疗式淋巴清除，从而扩大可治疗人群。
  • 一期试验前两个剂量组共9名患者，中位随访65天；有患者未接受淋巴清除。输注后，无论是否使用清除方案均观察到B细胞受抑制，且未发生剂量限制性毒性。
  • 一名接受第二剂量水平治疗的系统性硬化症患者，其皮肤硬化评分从治疗当天的19降至第3个月的6。高盛关注更多剂量组及未接受淋巴清除患者的数据，因为更高剂量可能是实现疗效的必要条件。