Thành công ở pha ba thực sự xác nhận điều gì?

  • Vắc xin ung thư mRNA cá thể hóa intismeran autogene của Moderna, kết hợp với pembrolizumab, đã đạt cả tiêu chí chính về thời gian sống không tái phát (RFS) và tiêu chí phụ quan trọng về thời gian sống không di căn xa (DMFS) trong thử nghiệm pha ba điều trị bổ trợ sau phẫu thuật cho bệnh nhân u hắc tố. Từ đó, JPMorgan cho rằng ứng dụng vắc xin mRNA trong ung thư, ngoài bệnh truyền nhiễm, đã có được sự xác nhận lâm sàng quan trọng.
  • Thử nghiệm tuyển 1,137 bệnh nhân đã được cắt bỏ hoàn toàn khối u, gồm 757 người ở nhóm điều trị kết hợp và 380 người ở nhóm đơn trị. Tỷ số nguy cơ RFS là 0.58, p<0.001, gần với mức 0.561 sau hai năm theo dõi ở pha hai; tỷ số nguy cơ DMFS là 0.62, p=0.002, cho thấy điều trị kết hợp có lợi ích có ý nghĩa thống kê đối với cả tái phát và di căn xa.
  • Hiệu quả đi kèm một số đánh đổi về an toàn: tỷ lệ biến cố bất lợi độ ba trở lên ở nhóm kết hợp là 23,6%, cao hơn mức 20,3% ở nhóm đơn trị; ngân hàng đánh giá tính an toàn tổng thể có thể kiểm soát được.

Vì sao cổ phiếu Moderna vẫn giảm 17,6% dù dữ liệu tích cực?

  • Cổ phiếu Moderna giảm 17,6%, trong khi ETF công nghệ sinh học XBI giảm 0,75% trong cùng kỳ. JPMorgan cho rằng nguyên nhân là kỳ vọng cao và tranh luận của nhà đầu tư về dư địa mở rộng chỉ định.
  • Chênh lệch chính nằm ở chỉ số di căn xa: tại thời điểm theo dõi trung vị 24.6 tháng ở pha ba, tỷ số nguy cơ DMFS là 0.62; ở pha hai, chỉ số này là 0.35 tại thời điểm theo dõi tương đương khoảng 23 tháng và 0.41 sau năm năm. Tỷ số nguy cơ càng thấp thì lợi ích tương đối càng lớn, trong khi DMFS thường được xem là chỉ số thay thế mạnh hơn RFS cho thời gian sống toàn bộ, vì vậy chênh lệch này ảnh hưởng đến đánh giá của nhà đầu tư về mức độ hiệu quả.
  • Một số khách hàng cũng đặt câu hỏi về sức hấp dẫn của việc chỉ điều trị bổ trợ sau phẫu thuật, bởi một thử nghiệm pha hai khác cho thấy dùng pembrolizumab cả trước và sau phẫu thuật tốt hơn chỉ dùng sau phẫu thuật. Tuy nhiên, ngân hàng lưu ý hai thử nghiệm sử dụng các chỉ số khác nhau là EFS và RFS, và thiết kế điều trị của thử nghiệm Moderna đã được công bố từ lâu.

Các CXO Trung Quốc có thể đáp ứng nhu cầu ở những khâu nào?

  • JPMorgan dự báo sự xác nhận lâm sàng có thể hỗ trợ nhu cầu gia tăng đối với các dịch vụ chuyên biệt, gồm nghiên cứu và phát triển mRNA, phát triển quy trình, sản xuất, cung ứng plasmid và khuôn mẫu, mRNA phiên mã in vitro và nghiên cứu chuyển dịch trong ung thư. Khả năng hưởng lợi gắn với năng lực kinh doanh mRNA và vị trí sẵn có của doanh nghiệp trong chuỗi ngành.
  • Cụ thể, mảng TIDES của WuXi AppTec đảm nhận sản xuất mRNA, còn các mảng kiểm nghiệm và sinh học bao phủ nghiên cứu giai đoạn đầu; WuXi Biologics cung cấp năng lực nghiên cứu và phát triển thông qua WuXi Vaccine; GenScript cung cấp mRNA phiên mã in vitro, plasmid, khuôn mẫu và các dịch vụ liên quan.

Niềm tin vào danh mục vắc xin Trung Quốc có thể tăng đến mức nào?

  • Ngân hàng kỳ vọng niềm tin sẽ tăng đối với các danh mục vắc xin ung thư mRNA khác biệt, cá thể hóa hoặc phổ dụng tại Trung Quốc. Các ví dụ gồm AK154 của Akeso đang ở pha một và RGL-270 của Regenelead, công ty con của Hengrui; đối với chương trình sau, dữ liệu công bố tại ASCO năm 2026 cho thấy RFS tại 18 tháng đạt 100% ở 16 bệnh nhân ung thư biểu mô tuyến ống tụy có thể cắt bỏ.
  • Tuy nhiên, các công nghệ cùng loại vẫn có trường hợp thất bại: BNT113 của BioNTech gần đây không đạt tiêu chí thời gian sống không tiến triển trong thử nghiệm pha hai/ba. Do đó, JPMorgan nhấn mạnh việc lựa chọn chỉ định, thiết kế thử nghiệm và thiết kế vắc xin quyết định kết quả của từng chương trình; thành công ở pha ba giúp tăng niềm tin vào hướng công nghệ này.