Thuốc điều trị Sjögren của Amgen có lợi thế ở đâu?

  • Trong thử nghiệm pha III với 648 bệnh nhân có mức độ hoạt động bệnh toàn thân từ trung bình đến nặng, cả phác đồ dazodalibep hằng tháng và hằng quý đều đạt tiêu chí chính: tại tuần thứ 48, điểm hoạt động bệnh giảm nhiều hơn giả dược lần lượt 1.8 và 1.4 điểm. Phác đồ hằng tháng cũng cải thiện đáng kể các triệu chứng khô do bệnh nhân báo cáo, bao gồm khô miệng.
  • Goldman Sachs cho rằng thuốc có sự khác biệt nhất định so với ianalumab của Novartis: mức giảm điểm hoạt động bệnh toàn thân của dazodalibep lớn hơn về mặt số học, và cải thiện triệu chứng khô cũng có ý nghĩa thống kê. Tuy nhiên, mức cải thiện so với giả dược của cả hai thuốc đều chưa đạt ngưỡng cải thiện tối thiểu có ý nghĩa lâm sàng là 3 điểm được trích dẫn rộng rãi.
  • Sự thuận tiện khi dùng thuốc và phạm vi chỉ định cũng ảnh hưởng đến cạnh tranh. Ianalumab có thể được tiêm dưới da tại nhà; dazodalibep cần truyền tĩnh mạch tại phòng khám nhưng có thể dùng hằng quý. Trong thử nghiệm, tỷ lệ biến cố bất lợi, biến cố bất lợi nghiêm trọng và ngừng thuốc do biến cố bất lợi của cả hai phác đồ dazodalibep tương đương giả dược.

Vì sao dữ liệu pha III tiếp theo ảnh hưởng đến tiềm năng thương mại?

  • OASIZ-301 đã công bố nhắm đến bệnh nhân Sjögren có hoạt động bệnh toàn thân nặng hơn; một thử nghiệm pha III khác, OASIZ-303, nhắm đến bệnh nhân có triệu chứng nặng hơn như khô, đau và mệt mỏi nhưng hoạt động bệnh tại các cơ quan toàn thân thấp hơn. Dữ liệu dự kiến được công bố vào quý IV năm 2026.
  • Nếu cả hai thử nghiệm đều có kết quả tích cực, điều này có thể hỗ trợ một chỉ định rộng hơn bao phủ các nhóm bệnh nhân khác nhau. Goldman Sachs dự báo doanh số đỉnh của dazodalibep khoảng 1,8 tỷ đô la, phù hợp với đồng thuận thị trường của FactSet; ngân hàng xếp hạng mua đối với Amgen, với giá mục tiêu 12 tháng là 481 đô la.

CAR-T dị thân của CRISPR Therapeutics hoạt động ra sao?

  • Trong thử nghiệm pha I ở bệnh xơ cứng bì toàn thể kháng trị, tính đến ngày 27 tháng 4 năm 2026 đã có 6 người được điều trị bằng zugo-cel, với thời gian theo dõi trung vị 2 tháng. Tại lần theo dõi cuối, trung vị điểm dày da giảm từ 36 xuống 25.5; trong số 4 bệnh nhân được theo dõi đủ 28 ngày, có 4 người đạt tiêu chí đáp ứng tổng hợp rCRISS-25.
  • Cả hai bệnh nhân được theo dõi đủ 3 tháng đều đạt tiêu chí rCRISS-50 nghiêm ngặt hơn. Goldman Sachs cho rằng kết quả nhìn chung tương đương với các liệu pháp CAR-T của đối thủ sử dụng tế bào của chính bệnh nhân, nhưng cỡ mẫu và thời gian theo dõi trong so sánh khác nhau; cần dữ liệu dài hạn hơn để xác định hiệu quả điều trị kéo dài bao lâu.
  • Về an toàn, thử nghiệm không ghi nhận hội chứng độc tính thần kinh liên quan đến tế bào hiệu ứng miễn dịch hoặc hội chứng giải phóng cytokine cấp độ ba trở lên; tuy nhiên, một bệnh nhân bị thuyên tắc phổi nghiêm trọng, được cho là có thể liên quan đến điều trị. Goldman Sachs xếp hạng trung lập đối với CRISPR Therapeutics, với giá mục tiêu 12 tháng là 55 đô la.

Phác đồ hai đích của Allogene khác biệt thế nào?

  • ALLO-329 của Allogene đồng thời nhắm vào CD19 và CD70, nhằm loại bỏ tế bào B và một phần tế bào T. Goldman Sachs cho rằng thiết kế này có thể giảm hoặc loại bỏ nhu cầu làm cạn kiệt lympho theo kiểu hóa trị trước khi truyền, qua đó mở rộng nhóm bệnh nhân có thể điều trị.
  • Hai nhóm liều đầu tiên trong thử nghiệm pha I có tổng cộng 9 bệnh nhân, với thời gian theo dõi trung vị 65 ngày; một số bệnh nhân không được làm cạn kiệt lympho. Sau khi truyền, sự ức chế tế bào B được quan sát thấy bất kể có sử dụng phác đồ làm cạn kiệt hay không, và không xảy ra độc tính giới hạn liều.
  • Ở một bệnh nhân xơ cứng bì toàn thể được điều trị ở mức liều thứ hai, điểm dày da giảm từ 19 vào ngày điều trị xuống 6 ở tháng thứ 3. Goldman Sachs theo dõi dữ liệu từ nhiều nhóm liều hơn và các bệnh nhân không được làm cạn kiệt lympho, vì liều cao hơn có thể là điều kiện cần để đạt hiệu quả.