Thử nghiệm pha III toàn cầu mang lại thay đổi gì?

  • Liên hợp kháng thể - thuốc nhắm TROP2 sac-TMT, do Kelun-Biotech và Merck & Co. hợp tác phát triển, được sử dụng cho bệnh nhân ung thư nội mạc tử cung tiến triển hoặc tái phát đã từng điều trị trong thử nghiệm pha III toàn cầu TroFuse-005. Bernstein cho rằng đây là phép kiểm chứng quan trọng đối với khả năng áp dụng dữ liệu thử nghiệm trước đó tại Trung Quốc cho quần thể toàn cầu.
  • Tại thời điểm theo dõi trung vị 14 tháng, trung vị thời gian sống thêm không tiến triển là 7.2 tháng ở nhóm sac-TMT và 3.9 tháng ở nhóm điều trị do bác sĩ lựa chọn; nguy cơ bệnh tiến triển hoặc tử vong giảm 41%. Trung vị thời gian sống thêm toàn bộ lần lượt là 19.0 tháng và 12.1 tháng, với nguy cơ tử vong giảm 32%; cả hai mức cải thiện đều có ý nghĩa thống kê.
  • Nhu cầu điều trị xuất phát từ các lựa chọn hạn chế ở những dòng điều trị sau: đối với bệnh nhân có bệnh tiếp tục tiến triển sau hóa trị chứa platin và liệu pháp PD-(L)1, các lựa chọn điều trị chính vẫn bao gồm hóa trị đơn tác nhân.

Hiệu quả so với các ADC khác ở mức nào?

  • Bernstein cho rằng dù bệnh nhân trong thử nghiệm sac-TMT đã trải qua nhiều điều trị trước đó hơn, tín hiệu hiệu quả của thuốc vẫn có tính cạnh tranh trong nhóm ADC cùng loại. Trung vị thời gian sống thêm không tiến triển 7.2 tháng tương đương dữ liệu của puxi-sam từ AstraZeneca, nhưng nghiên cứu sau được tiến hành trên bệnh nhân ở dòng điều trị sớm hơn và có B7-H4 dương tính.
  • Trung vị thời gian sống thêm toàn bộ 19.0 tháng của sac-TMT cao hơn về mặt số học so với khoảng 15.0 tháng được báo cáo cho Trodelvy của Gilead; dữ liệu sống thêm toàn bộ của phần lớn các chương trình ADC cạnh tranh vẫn chưa đủ độ chín. Quần thể và giai đoạn khác nhau giữa các thử nghiệm, nên đây là phép so sánh giữa các thử nghiệm.

Những hạn chế nào đối với việc sử dụng rộng rãi hơn?

  • Tỷ lệ biến cố bất lợi liên quan đến điều trị độ 3 trở lên ở nhóm sac-TMT là 54,4%, cao hơn mức 41,4% ở nhóm điều trị do bác sĩ lựa chọn. Viêm miệng cần được chú ý: tỷ lệ mắc ở mọi mức độ là 55%, trong đó khoảng 10% đạt độ 3 trở lên.
  • Tỷ lệ gián đoạn liều trong thử nghiệm là 44,5%. Sử dụng nước súc miệng chứa steroid để dự phòng đã làm giảm đáng kể tỷ lệ viêm miệng; Bernstein cho rằng các biện pháp can thiệp có mục tiêu và quản lý biến cố bất lợi tốt hơn rất quan trọng đối với việc sử dụng lâm sàng rộng rãi hơn.

Tiến độ quản lý và đánh giá của tổ chức ra sao?

  • Dựa trên dữ liệu này, FDA Mỹ đã tiếp nhận hồ sơ xin cấp phép sinh phẩm cho sac-TMT đối với chỉ định này và cấp quy chế xét duyệt ưu tiên, với ngày mục tiêu xét duyệt là ngày 15 tháng 6 năm 2027.
  • Bernstein xếp hạng Kelun-Biotech “Vượt thị trường” với giá mục tiêu 526 đô la Hồng Kông, tương ứng tiềm năng tăng khoảng 10% so với giá đóng cửa 480.20 đô la Hồng Kông vào ngày 26 tháng 10 năm 2026. Công ty cũng liệt kê các rủi ro giảm giá gồm kết quả thử nghiệm không đạt kỳ vọng, doanh số trong nước tăng chậm hơn kỳ vọng và doanh thu cấp phép toàn cầu không thành hiện thực.