В чем преимущество препарата Amgen для лечения синдрома Шегрена?

  • В исследовании третьей фазы с участием 648 пациентов с умеренной или тяжелой системной активностью заболевания и ежемесячное, и ежеквартальное введение dazodalibep достигло первичной конечной точки: на 48-й неделе показатель активности заболевания снизился на 1.8 и 1.4 балла больше, чем в группе плацебо, соответственно. Ежемесячное введение также значительно улучшило симптомы сухости, включая сухость во рту, о которых сообщали пациенты.
  • Goldman Sachs видит небольшое отличие препарата от ianalumab компании Novartis: снижение показателя системной активности заболевания при применении dazodalibep было численно больше, а улучшение симптомов сухости оказалось статистически значимым. Однако улучшение относительно плацебо ни у одного из препаратов не достигло широко цитируемого порога минимального клинически значимого улучшения в 3 балла.
  • Удобство применения и охват показаний также влияют на конкуренцию. Ianalumab можно вводить подкожно дома; dazodalibep требует внутривенной инфузии в клинике, но может применяться ежеквартально. В исследовании частота нежелательных явлений, серьезных нежелательных явлений и прекращения лечения из-за нежелательных явлений при обоих режимах dazodalibep была близка к плацебо.

Почему следующие данные третьей фазы влияют на коммерческий потенциал?

  • Данные уже опубликованного исследования OASIZ-301 касаются пациентов с синдромом Шегрена и более высокой системной активностью заболевания; другое исследование третьей фазы, OASIZ-303, охватывает пациентов с более выраженными симптомами, такими как сухость, боль и усталость, но с более низкой системной активностью заболевания в органах. Публикация данных ожидается в четвертом квартале 2026 года.
  • Положительные результаты обоих исследований могут поддержать более широкое показание, охватывающее разные типы пациентов. Goldman Sachs прогнозирует пиковые продажи dazodalibep около 1,8 млрд долларов, что соответствует рыночному консенсусу FactSet; банк присвоил Amgen рекомендацию «покупать» с целевой ценой на 12 месяцев в размере 481 долларов.

Какие результаты показала аллогенная CAR-T-терапия CRISPR Therapeutics?

  • В исследовании первой фазы при рефрактерной системной склеродермии по состоянию на 27 апреля 2026 года лечение zugo-cel получили 6 человек при медиане наблюдения 2 месяца. На последнем визите медианный показатель уплотнения кожи снизился с 36 до 25.5; из 4 пациентов, наблюдавшихся в течение 28 дней, 4 достигли составного критерия ответа rCRISS-25.
  • Оба пациента, наблюдавшиеся в течение 3 месяцев, достигли более строгого критерия rCRISS-50. Goldman Sachs считает результаты в целом сопоставимыми с результатами конкурирующих CAR-T-терапий, использующих собственные клетки пациентов, однако размеры выборок и сроки наблюдения в сравнении различаются, а для определения длительности эффекта лечения нужны более долгосрочные данные.
  • Что касается безопасности, в исследовании не отмечено синдрома нейротоксичности, связанного с иммунными эффекторными клетками, или синдрома высвобождения цитокинов третьей степени и выше; однако у одного пациента возникла серьезная легочная эмболия, которая, как считается, могла быть связана с лечением. Goldman Sachs присвоил CRISPR Therapeutics нейтральную рекомендацию с целевой ценой на 12 месяцев в размере 55 долларов.

Чем отличается подход Allogene с двумя мишенями?

  • ALLO-329 компании Allogene одновременно нацелен на CD19 и CD70 с целью уничтожения B-клеток и части T-клеток. Goldman Sachs считает, что такая конструкция может сократить или устранить необходимость лимфодеплеции по типу химиотерапии перед инфузией, расширив тем самым круг пациентов, которым доступно лечение.
  • В первых двух дозовых группах исследования первой фазы участвовали в общей сложности 9 пациента, медиана наблюдения составила 65 дней; некоторые пациенты не проходили лимфодеплецию. После инфузии подавление B-клеток наблюдалось независимо от применения режима лимфодеплеции, а дозолимитирующей токсичности не возникло.
  • У одного пациента с системной склеродермией, получившего лечение на втором уровне дозы, показатель уплотнения кожи снизился с 19 в день лечения до 6 на 3-м месяце. Goldman Sachs следит за данными дополнительных дозовых групп и пациентов, не проходивших лимфодеплецию, поскольку для достижения эффективности могут потребоваться более высокие дозы.