Cập nhật dữ liệu pha ba về thuốc điều trị hội chứng Sjögren của Amgen: Cả hai phác đồ liều đều đạt tiêu chí chính, triệu chứng khô cải thiện

Dữ liệu mới từ thử nghiệm pha ba cho thấy điều gì?

Ở bệnh nhân mắc hội chứng Sjögren có hoạt tính bệnh toàn thân từ trung bình đến nặng, cả hai phác đồ truyền tĩnh mạch dazodalibep đều đạt tiêu chí chính tại tuần thứ 48: điểm ESSDAI đo hoạt tính bệnh giảm nhiều hơn giả dược lần lượt 1.8 và 1.4 điểm.
Điểm số giảm 5.6 điểm so với ban đầu ở nhóm dùng 1500 miligam mỗi bốn tuần, giảm 5.2 điểm ở nhóm dùng 3000 miligam mỗi 12 tuần và giảm 3.8 điểm ở nhóm giả dược; điểm trung bình của bệnh nhân khi tham gia nghiên cứu là 10.2 điểm. Hiệu quả điều trị xuất hiện sớm nhất từ tuần thứ tư.

Mức cải thiện triệu chứng khô do bệnh nhân tự báo cáo ở nhóm dùng thuốc mỗi bốn tuần có ý nghĩa thống kê. Điểm khô ESSPRI giảm 2.50 điểm so với ban đầu, trong khi nhóm giả dược giảm 1.33 điểm; điểm khô DASPRI, một thước đo khác, giảm lần lượt 1.98 và 1.05 điểm.
Tỷ lệ biến cố bất lợi xuất hiện trong thời gian điều trị, biến cố bất lợi nghiêm trọng và biến cố bất lợi dẫn đến ngừng thuốc tương đương giữa các nhóm điều trị. Morgan Stanley cũng đang chờ dữ liệu chi tiết hơn về độ an toàn, tình trạng mệt mỏi và số khớp, cùng các chỉ số khác, được công bố tại hội nghị.

Trong hai thử nghiệm pha ba của ianalumab do Novartis phát triển, tiêm dưới da hằng tháng giúp điểm ESSDAI tại tuần thứ 48 giảm nhiều hơn giả dược lần lượt 1.3 và 1.0 điểm, nhưng không có khác biệt đáng kể về điểm khô do bệnh nhân tự báo cáo hoặc điểm nhật ký triệu chứng.
Tiêu chí chính của cả hai phác đồ liều dazodalibep đều có ý nghĩa thống kê, và phác đồ dùng mỗi bốn tuần cũng cải thiện triệu chứng khô do bệnh nhân tự báo cáo. Tuy nhiên, việc so sánh giữa các thử nghiệm có hạn chế: điểm ESSDAI giảm 3.8 điểm ở nhóm giả dược trong thử nghiệm của Amgen, và giảm lần lượt 5.1 và 5.5 điểm ở các nhóm giả dược trong hai thử nghiệm của Novartis.

Amgen dự kiến trình bày thêm dữ liệu tại hội nghị của Hội Thấp khớp học Hoa Kỳ vào ngày 11 tháng 11; dữ liệu từ một thử nghiệm pha ba khác, OASIZ-303, dành cho hội chứng Sjögren có triệu chứng từ trung bình đến nặng, dự kiến được công bố trước cuối năm 2026.
Mô hình của Morgan Stanley ước tính xác suất thành công của chương trình là 65% và dự báo doanh số điều chỉnh theo rủi ro năm 2035 đạt 1,2 tỷ đô la Mỹ. Ngân hàng xếp hạng Amgen ở mức tỷ trọng ngang bằng, với giá mục tiêu 359 đô la Mỹ; giá đóng cửa ngày ngày 26 tháng 10 năm 2026 được nêu trong báo cáo là 444.63 đô la Mỹ.