安進的乾燥症藥物優勢體現在哪裡？

  • 在648名中重度全身疾病活動患者參與的三期試驗中，dazodalibep每月和每季給藥均達到主要終點：第48週的疾病活動評分分別較安慰劑多下降1.8和1.4分。每月給藥還顯著改善患者回報的口乾等乾燥症狀。
  • 高盛認為，該藥相對諾華ianalumab略有差異化：前者的全身疾病活動評分降幅在數值上更大，乾燥症狀改善也達到統計顯著。不過，兩藥相對安慰劑的改善均未達到廣泛引用的3分最低臨床重要改善門檻。
  • 給藥便利性和適應症範圍同樣影響競爭。ianalumab可在家皮下注射；dazodalibep需要到診所靜脈輸注，但可採用每季給藥。試驗中，兩種dazodalibep方案的不良事件、嚴重不良事件和因不良事件停藥的發生率與安慰劑相近。

下一項三期數據為何影響商業空間？

  • 已公布的OASIZ-301針對全身疾病活動較重的乾燥症患者；另一項三期試驗OASIZ-303則針對乾燥、疼痛和疲勞等症狀較重、全身器官活動較低的患者，數據預計於2026年第四季公布。
  • 如果兩項試驗均取得正面結果，有望支持涵蓋不同患者類型的更廣泛適應症。高盛預測dazodalibep峰值銷售額約18億美元，與FactSet市場共識一致；該行給予安進買入評級，12個月目標價為481美元。

CRISPR Therapeutics的異體CAR-T表現如何？

  • 在難治性全身性硬化症一期試驗中，截至2026年4月27日已有6人接受zugo-cel治療，中位追蹤時間為2個月。末次追蹤時，皮膚硬化評分中位數從36降至25.5；4名追蹤滿28天的患者中，有4人達到rCRISS-25綜合反應標準。
  • 兩名追蹤滿3個月的患者均達到更嚴格的rCRISS-50標準。高盛認為結果與競爭對手使用患者自身細胞的CAR-T療法大致相當，但比較所涉樣本量和追蹤時間不同，治療效果持續多久仍要看更長期數據。
  • 安全性方面，試驗未出現免疫效應細胞相關神經毒性症候群或三級及以上細胞激素釋放症候群；但有一名患者發生嚴重肺栓塞，被認為可能與治療有關。高盛給予CRISPR Therapeutics中性評級，12個月目標價為55美元。

Allogene的雙靶點方案有何不同？

  • Allogene的ALLO-329同時靶向CD19和CD70，旨在清除B細胞及部分T細胞。高盛認為，這種設計可能減少或免除輸注前的化療式淋巴清除，從而擴大可治療人群。
  • 一期試驗前兩個劑量組共9名患者，中位追蹤時間為65天；有患者未接受淋巴清除。輸注後，無論是否使用清除方案均觀察到B細胞受到抑制，且未發生劑量限制性毒性。
  • 一名接受第二劑量水平治療的全身性硬化症患者，其皮膚硬化評分從治療當天的19降至第3個月的6。高盛關注更多劑量組及未接受淋巴清除患者的數據，因為更高劑量可能是實現療效的必要條件。