數據顯示有效，為何仍令投資人失望？

  • remibrutinib 在兩項第三期試驗中，相較 Aubagio 將年化復發率降低 31%–35%，六個月確認的失能惡化風險降低 29.2%。高盛先前與投資人交流所得的門檻分別為超過 40% 和 34%–45%，實際結果均低於這些預期。
  • 受訪臨床專家認可其優於 Aubagio，但認為整體療效中等，未強於現有抗 CD20 療法。失能惡化結果令人鼓舞，不過僅在合併分析中達到名義統計顯著性，專家希望看到持續一至兩年的效益。

肝臟安全優勢能否轉化為處方優勢？

  • 諾華認為安全性是主要差異點，並預計多發性硬化症適應症無須肝功能監測。公司引述超過 4,500 名研究受試者及超過 1萬 名商業治療患者的安全經驗；後者為慢性自發性蕁麻疹患者，劑量低於多發性硬化症用量。
  • 高盛受訪專家則認為，羅氏 fenebrutinib 的療效略佔優勢，remibrutinib 的肝臟安全性較佳。對長期用藥患者而言，治療初期最長約六個月的肝功能監測雖然不便，仍可能因較高療效而被接受；remibrutinib 也需要在更大人群中進行長期安全性追蹤。

商業化的瓶頸為何在於轉換用藥？

  • 兩位專家預計，BTK 抑制劑初期用於復發型多發性硬化症的比例僅為 5%–10%，主要針對復發受控但疾病持續進展，或無法耐受現有療法的患者。抗 CD20 療法憑藉療效、安全經驗及較低監測負擔，預計將繼續佔據主導地位。
  • 諾華將抗 CD20 患者轉換用藥視為重要機會，但高盛指出，目前缺乏此類轉換的安全性數據。從 Ocrevus 轉換至 remibrutinib 的 RESHAPE 研究預計於 2028 年公布結果，可能影響醫師在此之前轉換用藥的意願。
  • 專家認為進展型疾病的未滿足需求更大，潛在使用比例約為 15%–33%，其中包括仿單核准範圍外使用的設想。兩位專家的判斷形成於數據公布後一小時，仍須詳細審閱後才會決定具體用法。

80億 美元目標與高盛模型差在哪裡？

  • 諾華將先前數十億美元的 remibrutinib 峰值銷售指引明確化：復發型多發性硬化症超過 40億 美元、蕁麻疹相關適應症超過 40億 美元，次發進展型疾病另有上行空間；公司計畫在 2026 年底前提交全球申請，並使用優先審查券。
  • 高盛對多發性硬化症僅計入 30億 美元的峰值銷售額，但全適應症未加權預測達 95億 美元，按平均 80% 的成功機率計入模型後為 76億 美元。公司新指引可能提高部分模型的預測，卻未明顯超過高盛接觸的部分投資人最高 100億 美元的預期。

高盛為何維持賣出評級？

  • 截至報告發布時，諾華今年以來上漲 16.8%，歐洲製藥板塊上漲 4.7%。高盛認為，約 12 個百分點的超額表現主要來自估值擴張，與年內業績表現參差，以及多個第三期項目失敗或低於預期的情況不相符。
  • 高盛維持賣出評級及 12 個月目標價 113 瑞士法郎，較報告所列 128 瑞士法郎股價有 11.7% 的下行空間。其判斷的上行風險包括核心產品銷售更強、研發管線成功，以及業務拓展和股票回購等資本配置。