Morgan Stanley: Ultragenyx reduce la I+D y se reorienta hacia la comercialización; la rentabilidad en 2027 depende del lanzamiento de nuevos productos

¿En qué aspectos las ventas del tercer trimestre quedaron por debajo de las expectativas?

Ultragenyx registró unos ingresos totales de 173 millones de dólares en el tercer trimestre, por debajo del consenso del mercado de 182,2 millones de dólares. Los ingresos de Crysvita fueron de 109 millones de dólares, por debajo del consenso de 123,9 millones de dólares; los de Dojolvi fueron de 30 millones de dólares, por encima del consenso de 28 millones de dólares.
La empresa reiteró su previsión de ingresos totales para 2026 de entre 730 millones de dólares y 760 millones de dólares, sin incluir los posibles ingresos derivados del lanzamiento de nuevos productos; la previsión para Crysvita es de entre 500 millones de dólares y 520 millones de dólares, y la de Dojolvi, de entre 100 millones de dólares y 110 millones de dólares.
La dirección señaló que la demanda potencial de Crysvita sigue creciendo de forma estable: alrededor de 60 pacientes de Latinoamérica comenzaron el tratamiento comercial en el tercer trimestre, frente a unos 50 en el segundo; el total de pacientes tratados en la región supera los 1050.

La empresa prevé que los gastos de I+D de 2027 sean inferiores a 350 millones de dólares y que los gastos de ventas y administración sean inferiores a 375 millones de dólares. También reiteró su objetivo de alcanzar la rentabilidad durante todo 2027 conforme a los principios contables generalmente aceptados en Estados Unidos (GAAP). Se prevé que el gasto en I+D disminuya al menos 50% con respecto a 2025.
Las medidas de ahorro incluyen reducir la plantilla en aproximadamente 20%, hasta dejarla en unos 1000 empleados; está previsto que el plan esté prácticamente completado a finales de 2026. La empresa también pondrá fin a todos los ensayos en curso del fármaco GTX-102 para el síndrome de Angelman y cancelará el proyecto UX701 tras no alcanzar sus objetivos de investigación.
La dirección prevé que la mayor parte de los fondos de I+D de 2027 se destine a respaldar los productos comercializados, al tiempo que se mantienen los programas clave en fase avanzada y la investigación inicial. Morgan Stanley se pregunta si la empresa podrá ejecutar un plan de gasto más ajustado y mantener alrededor de 5 proyectos al año.

El equipo comercial actual se encargará del lanzamiento de las dos terapias génicas, Fayuvi y Genglycos. La dirección considera que las relaciones ya establecidas por el equipo con especialistas en genética médica y centros de tratamiento contribuirán a impulsar la adopción de los nuevos productos.
Las dos terapias se administrarán en centros de tratamiento cualificados. A finales de octubre, había 35 centros operativos, por encima del objetivo de superar los 40 a finales de año. La empresa afirmó haber recibido numerosos formularios de registro de pacientes, lo que indica que existe una necesidad no satisfecha.
La empresa prevé anunciar los ingresos de fin de año a principios de enero y divulgar el número de centros de tratamiento operativos y de formularios de inicio del tratamiento de pacientes. Morgan Stanley considera que las trayectorias de crecimiento de ambos productos tras su lanzamiento aún tardarán en consolidarse.

Morgan Stanley actualizó su modelo sobre la base de los resultados del tercer trimestre, las previsiones de gastos y el precio de los vales de revisión prioritaria, y elevó su precio objetivo de 20 dólares a 22 dólares, manteniendo la recomendación Equal-weight.
La firma elevó su previsión de beneficio por acción GAAP para 2027 de 1.65 dólares a 3.64 dólares, pero prevé una pérdida por acción de 1.32 dólares en 2028. Su modelo de flujo de caja libre también pasa de un valor positivo de 505 millones dólares en 2027 a uno negativo de 162 millones dólares en 2028.
En I+D, se prevé que los datos del criterio de valoración principal de respuesta del ensayo de fase tres DTX301 se publiquen en el primer semestre de 2027. La empresa sigue conversando con los organismos reguladores sobre una posible vía de presentación para su programa de osteogénesis imperfecta, setrusumab, y señaló que la inversión correspondiente debe considerarse en el marco del objetivo de rentabilidad del año siguiente.