Morgan Stanley: Ultragenyx reduz os gastos com P&D e se volta à comercialização; a lucratividade em 2027 depende do lançamento de novos produtos

Em que aspectos as vendas do terceiro trimestre ficaram abaixo das expectativas?

A Ultragenyx registrou receita total de 173 milhões de dólares no terceiro trimestre, abaixo do consenso do mercado de 182,2 milhões de dólares. A receita de Crysvita foi de 109 milhões de dólares, abaixo do consenso de 123,9 milhões de dólares; a receita de Dojolvi foi de 30 milhões de dólares, acima do consenso de 28 milhões de dólares.
A empresa reiterou sua projeção de receita total para 2026, de 730 milhões a 760 milhões de dólares, sem incluir a receita que poderá decorrer do lançamento de novos produtos. A projeção para Crysvita é de 500 milhões a 520 milhões de dólares, e para Dojolvi, de 100 milhões a 110 milhões de dólares.
A administração afirmou que a demanda potencial por Crysvita continua crescendo de forma estável: cerca de 60 pacientes na América Latina iniciaram o tratamento comercial no terceiro trimestre, ante cerca de 50 no segundo trimestre; o total de pacientes tratados na região ultrapassa 1050.

A empresa espera que as despesas de P&D em 2027 fiquem abaixo de 350 milhões dólares e que as despesas de vendas, gerais e administrativas fiquem abaixo de 375 milhões dólares. Também reafirmou a meta de alcançar lucratividade ao longo de todo o ano de 2027 segundo os princípios contábeis geralmente aceitos nos EUA (GAAP). As despesas de P&D devem diminuir pelo menos 50% em relação a 2025.
As medidas de economia incluem reduzir o quadro de funcionários em cerca de 20%, para aproximadamente 1000 funcionários, com o plano previsto para estar substancialmente concluído até o fim de 2026. A empresa também encerrará todos os ensaios em andamento do medicamento GTX-102 para a síndrome de Angelman e descontinuará o projeto UX701 após ele não atingir os objetivos do estudo.
A administração espera que a maior parte dos recursos de P&D em 2027 seja destinada a apoiar produtos comercializados, mantendo ao mesmo tempo os principais programas em estágio avançado e a pesquisa inicial. A Morgan Stanley acompanha se a empresa conseguirá executar um plano de gastos mais enxuto enquanto mantém cerca de 5 programas por ano.

A equipe comercial atual ficará responsável pelo lançamento das duas terapias gênicas, Fayuvi e Genglycos. A administração acredita que os relacionamentos já existentes da equipe com especialistas em genética médica e centros de tratamento ajudarão a impulsionar a adoção dos novos produtos.
As duas terapias serão administradas em centros de tratamento qualificados. Até o fim de outubro, 35 centros estavam em operação, superando a meta de mais de 40 centros até o fim do ano. A empresa afirmou ter recebido um grande número de formulários de cadastro de pacientes, indicando uma necessidade não atendida.
A empresa planeja anunciar a receita do fim do ano no início de janeiro e divulgar o número de centros de tratamento em operação e de formulários de início de tratamento de pacientes. A Morgan Stanley acredita que as trajetórias de crescimento após o lançamento dos dois produtos ainda levarão tempo para se consolidar.

A Morgan Stanley atualizou seu modelo com base nos resultados do terceiro trimestre, nas projeções de despesas e na precificação de vouchers de revisão prioritária, elevando o preço-alvo de 20 dólares para 22 dólares e mantendo a classificação Equal-weight.
A firma elevou sua previsão de lucro GAAP por ação para 2027 de 1.65 dólares para 3.64 dólares, mas prevê prejuízo por ação de 1.32 dólares em 2028. Seu modelo de fluxo de caixa livre também passa de um valor positivo de 505 milhões dólares em 2027 para um valor negativo de 162 milhões dólares em 2028.
Em P&D, os dados do desfecho primário de resposta do ensaio de fase três DTX301 devem ser divulgados no primeiro semestre de 2027. A empresa continua discutindo com os órgãos reguladores uma possível via de submissão para seu programa de osteogênese imperfeita, setrusumab, e afirmou que os investimentos relacionados devem ser considerados no contexto da meta de lucratividade do ano seguinte.