Morgan Stanley: Ultragenyx memangkas R&D dan beralih ke komersialisasi; profitabilitas pada 2027 bergantung pada peluncuran produk baru

Bagian mana dari penjualan kuartal ketiga yang di bawah ekspektasi?

Ultragenyx melaporkan total pendapatan kuartal ketiga sebesar 173 juta dolar, di bawah konsensus pasar sebesar 182,2 juta dolar. Pendapatan Crysvita sebesar 109 juta dolar, di bawah konsensus sebesar 123,9 juta dolar; pendapatan Dojolvi sebesar 30 juta dolar, di atas konsensus sebesar 28 juta dolar.
Perusahaan tetap menegaskan panduan total pendapatan untuk 2026 sebesar 730 juta hingga 760 juta dolar AS, tidak termasuk pendapatan yang mungkin berasal dari peluncuran produk baru; panduan untuk Crysvita adalah 500 juta hingga 520 juta dolar AS, sedangkan untuk Dojolvi 100 juta hingga 110 juta dolar AS.
Manajemen mengatakan potensi permintaan Crysvita terus tumbuh stabil: sekitar 60 pasien di Amerika Latin memulai pengobatan komersial pada kuartal ketiga, naik dari sekitar 50 pada kuartal kedua; total pasien yang menjalani pengobatan di kawasan itu melampaui 1050 orang.

Perusahaan memperkirakan biaya R&D pada 2027 di bawah 350 juta dolar AS dan biaya penjualan serta administrasi di bawah 375 juta dolar AS, serta menegaskan kembali target untuk mencapai profitabilitas setahun penuh berdasarkan prinsip akuntansi yang berlaku umum di AS (GAAP) pada 2027. Belanja R&D diperkirakan turun setidaknya 50% dibandingkan 2025.
Langkah penghematan mencakup pemangkasan sekitar 20% tenaga kerja, sehingga jumlah karyawan turun menjadi sekitar 1000 orang; rencana ini ditargetkan sebagian besar rampung sebelum akhir 2026. Perusahaan juga akan mengakhiri seluruh uji coba yang sedang berlangsung untuk obat GTX-102 bagi sindrom Angelman dan menghentikan proyek UX701 setelah proyek tersebut tidak mencapai tujuan penelitiannya.
Manajemen memperkirakan sebagian besar dana R&D pada 2027 akan digunakan untuk mendukung produk komersial, sambil mempertahankan program tahap akhir utama dan penelitian awal. Morgan Stanley menyoroti apakah perusahaan dapat menjalankan rencana belanja yang lebih ramping sambil mempertahankan sekitar 5 program per tahun.

Tim komersial yang ada akan menangani peluncuran dua terapi gen, Fayuvi dan Genglycos. Manajemen menilai hubungan tim yang sudah terjalin dengan ahli genetika medis dan pusat pengobatan akan membantu mendorong penggunaan produk baru.
Kedua terapi akan diberikan di pusat pengobatan yang memenuhi syarat. Hingga akhir Oktober, 35 pusat telah beroperasi, melampaui target lebih dari 40 pusat pada akhir tahun. Perusahaan mengatakan telah menerima banyak formulir pendaftaran pasien, yang menunjukkan adanya kebutuhan yang belum terpenuhi.
Perusahaan berencana mengumumkan pendapatan akhir tahun pada awal Januari serta mengungkap jumlah pusat pengobatan yang beroperasi dan formulir permulaan pengobatan pasien. Morgan Stanley menilai lintasan pertumbuhan peluncuran kedua produk masih memerlukan waktu untuk terbentuk.

Morgan Stanley memperbarui modelnya berdasarkan hasil kuartal ketiga, panduan biaya, dan penetapan harga voucher peninjauan prioritas, menaikkan target harga dari 20 dolar menjadi 22 dolar sambil mempertahankan peringkat Equal-weight.
Bank tersebut menaikkan perkiraan laba per saham GAAP untuk 2027 dari 1.65 dolar menjadi 3.64 dolar, tetapi memperkirakan rugi per saham sebesar 1.32 dolar pada 2028. Model arus kas bebasnya juga berubah dari positif 505 juta dolar pada 2027 menjadi negatif 162 juta dolar pada 2028.
Di bidang R&D, data titik akhir respons primer dari uji fase tiga DTX301 diperkirakan diumumkan pada paruh pertama 2027. Perusahaan masih berdiskusi dengan regulator mengenai potensi jalur pengajuan untuk proyek setrusumab bagi osteogenesis imperfecta, dan mengatakan investasi terkait harus dipertimbangkan dalam kerangka target profitabilitas tahun berikutnya.