Morgan Stanley: Ultragenyx cắt giảm R&D, chuyển hướng sang thương mại hóa; lợi nhuận năm 2027 phụ thuộc vào việc đưa sản phẩm mới ra thị trường

Doanh số quý III thấp hơn kỳ vọng ở điểm nào?

Ultragenyx báo cáo tổng doanh thu quý III là 173 triệu đô la, thấp hơn mức đồng thuận của thị trường là 182,2 triệu đô la. Doanh thu Crysvita đạt 109 triệu đô la, thấp hơn mức đồng thuận 123,9 triệu đô la; doanh thu Dojolvi đạt 30 triệu đô la, cao hơn mức đồng thuận 28 triệu đô la.
Công ty tiếp tục tái khẳng định dự báo tổng doanh thu năm 2026 ở mức 730 triệu đến 760 triệu đô la, không bao gồm doanh thu có thể phát sinh từ việc ra mắt sản phẩm mới. Dự báo doanh thu Crysvita là 500 triệu đến 520 triệu đô la, còn Dojolvi là 100 triệu đến 110 triệu đô la.
Ban lãnh đạo cho biết nhu cầu tiềm năng đối với Crysvita tiếp tục tăng ổn định: khoảng 60 bệnh nhân ở Mỹ Latinh bắt đầu điều trị thương mại trong quý III, tăng so với khoảng 50 trong quý II; tổng số bệnh nhân được điều trị tại khu vực này vượt 1050 người.

Công ty dự kiến chi phí R&D năm 2027 dưới 350 triệu đô la và chi phí bán hàng, tổng quát và quản lý dưới 375 triệu đô la, đồng thời tái khẳng định mục tiêu đạt lợi nhuận cả năm 2027 theo GAAP của Mỹ. Chi phí R&D dự kiến giảm ít nhất 50% so với năm 2025.
Các biện pháp tiết kiệm bao gồm cắt giảm khoảng 20% nhân sự, đưa quy mô nhân sự xuống khoảng 1000 người; kế hoạch dự kiến cơ bản hoàn tất trước cuối năm 2026. Công ty cũng sẽ kết thúc tất cả các thử nghiệm đang được tiến hành đối với thuốc GTX-102 điều trị hội chứng Angelman và chấm dứt dự án UX701 sau khi dự án không đạt các mục tiêu nghiên cứu.
Ban lãnh đạo dự kiến phần lớn ngân sách R&D năm 2027 sẽ được dùng để hỗ trợ các sản phẩm thương mại, đồng thời duy trì những chương trình giai đoạn cuối trọng điểm và nghiên cứu giai đoạn đầu. Morgan Stanley quan tâm liệu công ty có thể thực hiện kế hoạch chi tiêu tinh gọn hơn trong khi duy trì khoảng 5 chương trình mỗi năm hay không.

Đội ngũ thương mại hiện có sẽ phụ trách ra mắt hai liệu pháp gen Fayuvi và Genglycos. Ban lãnh đạo cho rằng các mối quan hệ sẵn có của đội ngũ với chuyên gia di truyền y học và trung tâm điều trị sẽ giúp thúc đẩy mức độ sử dụng sản phẩm mới.
Hai liệu pháp sẽ được sử dụng tại các trung tâm điều trị đủ điều kiện. Tính đến cuối tháng 10, công ty có 35 trung tâm đang hoạt động, vượt mục tiêu có hơn 40 trung tâm vào cuối năm. Công ty cho biết đã nhận được nhiều biểu mẫu đăng ký bệnh nhân, cho thấy nhu cầu chưa được đáp ứng.
Công ty dự định công bố doanh thu cuối năm vào đầu tháng 1 và tiết lộ số trung tâm điều trị đang hoạt động cùng số biểu mẫu bắt đầu điều trị của bệnh nhân. Morgan Stanley cho rằng quỹ đạo tăng trưởng sau khi ra mắt của cả hai sản phẩm sẽ cần thời gian để hình thành.

Morgan Stanley cập nhật mô hình dựa trên kết quả quý III, dự báo chi phí và định giá chứng nhận ưu tiên xét duyệt, nâng giá mục tiêu từ 20 đô la lên 22 đô la, đồng thời giữ nguyên xếp hạng Equal-weight.
Ngân hàng này nâng dự báo lợi nhuận GAAP trên mỗi cổ phiếu năm 2027 từ 1.65 đô la lên 3.64 đô la, nhưng dự kiến lỗ 1.32 đô la trên mỗi cổ phiếu năm 2028. Mô hình dòng tiền tự do của ngân hàng cũng chuyển từ mức dương 505 triệu đô la năm 2027 sang mức âm 162 triệu đô la năm 2028.
Về R&D, dữ liệu về tiêu chí đáp ứng chính trong thử nghiệm giai đoạn ba DTX301 dự kiến được công bố trong nửa đầu năm 2027. Công ty vẫn đang thảo luận với các cơ quan quản lý về lộ trình nộp hồ sơ tiềm năng cho chương trình setrusumab điều trị chứng tạo xương bất toàn, đồng thời cho biết các khoản đầu tư liên quan cần được xem xét trong khuôn khổ mục tiêu lợi nhuận của năm tiếp theo.