Morgan Stanley: Ultragenyx Ar-Ge harcamalarını kısıyor ve ticarileşmeye yöneliyor; 2027'de kârlılık yeni ürünlerin piyasaya sürülmesine bağlı

Üçüncü çeyrek satışları hangi noktalarda beklentilerin altında kaldı?

Ultragenyx üçüncü çeyrekte 173 milyon dolar toplam gelir bildirdi; bu, piyasa konsensüsü olan 182,2 milyon doların altındaydı. Crysvita geliri 109 milyon dolar ile 123,9 milyon dolarlık konsensüsün altında kalırken, Dojolvi geliri 30 milyon dolar ile 28 milyon dolarlık konsensüsü aştı.
Şirket, yeni ürün lansmanlarının sağlayabileceği olası gelirleri hariç tutarak 2026 yılı toplam gelir beklentisini 730 milyon ila 760 milyon dolar olarak yineledi; Crysvita için beklenti 500 milyon ila 520 milyon dolar, Dojolvi içinse 100 milyon ila 110 milyon dolar.
Yönetim, Crysvita'ya yönelik potansiyel talebin istikrarlı biçimde artmayı sürdürdüğünü belirtti: Latin Amerika'da üçüncü çeyrekte yaklaşık 60 hasta ticari tedaviye başladı; bu sayı ikinci çeyrekte yaklaşık 50 idi. Bölgedeki tedavi gören toplam hasta sayısı 1050 kişiyi aştı.

Şirket, 2027 yılı Ar-Ge giderlerinin 350 milyon doların, satış ve yönetim giderlerinin ise 375 milyon doların altında olmasını bekliyor ve 2027 yılının tamamında ABD genel kabul görmüş muhasebe ilkelerine (GAAP) göre kârlılık hedefini yineledi. Ar-Ge harcamalarının 2025 yılına kıyasla en az %50 azalması bekleniyor.
Tasarruf önlemleri arasında çalışanların yaklaşık %20'sinin işten çıkarılması ve çalışan sayısının yaklaşık 1000 kişiye düşürülmesi yer alıyor; planın 2026 yıl sonuna kadar büyük ölçüde tamamlanması bekleniyor. Şirket ayrıca Angelman sendromu ilacı GTX-102 için devam eden tüm klinik çalışmaları sonlandıracak ve UX701 araştırma hedeflerine ulaşamayınca bu projeyi de sonlandıracak.
Yönetim, 2027 yılında Ar-Ge fonlarının büyük bölümünün ticari ürünleri desteklemek için kullanılmasını, öncelikli geç aşama programların ve erken araştırmaların ise sürdürülmesini bekliyor. Morgan Stanley'nin odaklandığı konu, şirketin her yıl yaklaşık 5 projeyi sürdürürken daha yalın bir harcama planını uygulayıp uygulayamayacağı.

Fayuvi ve Genglycos adlı iki gen tedavisinin piyasaya sürülmesinden mevcut ticari ekip sorumlu olacak. Yönetim, ekibin tıbbi genetik uzmanları ve tedavi merkezleriyle mevcut ilişkilerinin yeni ürünlerin kullanımını artırmaya yardımcı olacağına inanıyor.
İki tedavi, nitelikli tedavi merkezlerinde uygulanacak. Ekim sonu itibarıyla 35 merkez faaliyetteydi; bu sayı, yıl sonuna kadar 40'den fazla merkeze ulaşma hedefini aşıyordu. Şirket, karşılanmamış bir ihtiyaca işaret eden çok sayıda hasta kayıt formu aldığını belirtti.
Şirket, yıl sonu gelirini Ocak başında açıklamayı; faaliyetteki tedavi merkezlerinin ve hastaların tedaviye başlama formlarının sayısını duyurmayı planlıyor. Morgan Stanley, her iki ürünün lansman sonrası büyüme eğrisinin oluşmasının zaman alacağını düşünüyor.

Morgan Stanley üçüncü çeyrek sonuçları, gider beklentileri ve öncelikli inceleme kuponu fiyatlandırmasını dikkate alarak modelini güncelledi; hedef fiyatı 20 dolardan 22 dolara yükseltirken Equal-weight notunu korudu.
Kurum, 2027 yılı GAAP hisse başına kâr tahminini 1.65 dolardan 3.64 dolara yükseltti; ancak 2028 yılında hisse başına 1.32 dolar zarar bekliyor. Serbest nakit akışı modeli de 2027 yılındaki pozitif 505 milyon dolardan 2028 yılındaki negatif 162 milyon dolara dönüyor.
Ar-Ge tarafında, DTX301 üçüncü faz çalışmasının birincil yanıt sonlanım noktasına ilişkin verilerinin 2027 yılının ilk yarısında açıklanması bekleniyor. Şirket, osteogenezis imperfekta programı setrusumab için olası başvuru yolunu düzenleyici kurumlarla görüşmeyi sürdürüyor ve ilgili yatırımın ertesi yılın kârlılık hedefi çerçevesinde değerlendirilmesi gerektiğini belirtiyor.